美天旎工业专注于利用慢病毒基因传递和表达技术的力量。凭借数十年的经验（包括Lentigen Technology Inc.，现在是美天旎生物技术的一部分）和可放大的慢病毒载体（LVV）平台，美天旎工业为实现CGT应用提供了关键材料。我们的平台包括快速和一致地生产高质量的载体，减少工艺开发，从而使迫切需要的疗法更接近各种治疗方案。
LVVs是提供哺乳动物细胞基因修饰的基因传递载体。一旦进入细胞，LVVs就会整合到宿主细胞基因组中，并提供目标基因（GoI）的稳定、长期表达。与其他载体系统不同，LVVs可以高效地转导非分裂和分裂细胞类型，使其成为感兴趣的细胞群体转导的首选工具。
从分子克隆到大规模生产和最终批次放行，我们的平台流程旨在为稳定的质量提供灵活性和可拓展性。这一切都要从质粒设计开始，这对于兼顾高LVV滴度产率的稳健生产的需求和正在开发的转导CGT产品的治疗功能至关重要。结合适合悬浮液和特性良好的包装细胞系，该工艺可以轻松直接地从按比例缩小的4L示范批次过渡到商业化生物反应器规模的生产。一旦新生成的LVV颗粒被分泌到培养基中，粗料就会在多个下游加工步骤中收获和纯化，以确保正确的产品纯度和质量。最后，在正式的QC处理和释放之前，纯化的LVV材料经过行业标准的QC测试和表征。
我们开发了一个可放大的LVV平台，以最小的工艺开发实现快速和一致的载体生产。凭借数十年的经验和可重复的工艺数据，我们使用最小中试规模的结果来预测更大规模的GMP生产结果，从而减少工艺开发工作。它基于我们专有的第三代自失活（SIN）载体系统，旨在提供更强大的临床转化经验。
利用我们专有的悬浮适应型293T细胞系来缩短工艺开发时间，实现更大批量的生产，从而提高产量。我们的293T细胞培养适合真正的放大生产，比传统工艺需要更少的劳动力。我们已经掌握了扩大到50和200L的一次性生物反应器和并行生产更大的项目要求。结合化学定义的细胞培养基，我们的平台减少了对安全性，法规遵从性以及动物和人类来源材料供应的担忧。
我们的LVV材料于2009年首次用于治疗患者。从那时起，我们提升了整个CMC和法规专业知识。今天，我们可以回顾数千升处理的细胞培养体积和300多次成功的GMP运行。因此，我们作为CDMO的经验使我们能够从4升示范批次结果中可靠地预测50升和200升GMP生产运行的结果。因此，客户项目可以直接进入GMP生产，减少项目时间要求，降低工艺开发成本。因此，我们的载体生产平台能够简化符合GMP的载体路径，减少开发的工作量。
我们支持客户从初始临床试验申请（IND/CTA）到上市授权（BLA/MAA）的整个过程。对于LVV材料，我们提供已在美国食品和药物管理局（FDA）和加拿大卫生部注册的生物制剂主文件（BMF）的交叉参考信。对于没有等效BMF机制的地区，我们的法规事务团队则会准备法规支持文件（RSFs），以支持单个客户申请，从而实现快速临床试验批准。这种RSFs已经成功的应用于多个允许的基因修饰细胞治疗试验应用。
我们的CDMO服务团队提供有关我们对北美，欧洲，亚太地区和其他地区的具体支持的详细信息。