Miltenyi Bioindustryは、Lentivirusによる遺伝子導入ならびに発現技術の活用に注力してきました。数十年にわたる経験（現在Miltenyi Biotecの一部であるLentigen Technology Inc.を含む）とスケーラブルなLentivirus vector（LVV）プラットフォームを活用し、Miltenyi BioindustryはCGTの応用を支える重要なマテリアルを提供しています。当社のプラットフォームは、迅速かつ一貫した高品質なベクター製造を可能にし、プロセス開発の負担を軽減することで、必要とされる治療法をより早く臨床プログラムへと導きます。
LVVは、哺乳類細胞の遺伝子改変を促進するウイルスベクターです。細胞内に入ると、LVVは宿主細胞ゲノムに統合され、目的遺伝子（Gene of Interes: GoI）を安定かつ長期的に発現させます。他のベクターシステムとは異なり、LVVは非分裂細胞および分裂細胞の両方に高効率で遺伝子導入可能であり、標的細胞集団への遺伝子導入に最適なツールとされています。
当社のLVV製造プロセスは、分子クローニングから大規模製造、最終バッチリリースまでの一貫した品質管理を実現します。
まず、高いLVV力価収量による堅牢な製造と、遺伝子導入CGT製品の治療機能性を両立するためのプラスミド設計から始まります。次に4Lスケールから商業規模のバイオリアクター製造への移行が容易にするために、浮遊培養に適応した樹立済みのパッケージング細胞株へプラスミドを導入します。さらに、分泌されたLVV粒子を回収し、複数の下流工程で精製しすることで高純度かつ高品質の製品を提供します。最後に、精製されたLVVは業界標準の品質管理（QC）試験を実施し、最終QC審査を経てリリースされます。
当社のスケーラブルなLVVプラットフォームは、最小限のプロセス開発で迅速かつ一貫したベクター生産を実現します。数十年の経験と再現性の高いプロセスデータにより、小規模試験の結果から大規模GMP製造の成果を予測し、プロセス開発の負担を軽減します。当社のプラットフォームは、第3世代の自己不活性化（self-inactivating: SIN）vectorシステムを採用しており、より確実な臨床応用を可能にするよう設計されています。
当社は、独自の浮遊培養対応型293T細胞株を活用して、プロセス開発時間を短縮し、製造バッチの大規模化・高収量化を実現しました。当社の293T細胞培養は、スケールアップに適しており、従来のプロセスに比べて労力を大幅に削減できます。また、50Lおよび200Lのシングルユースバイオリアクターへのスケールアップを確立し、大規模なプロジェクトにも対応できる並行製造体制を整えています。さらに、化学的に定義された細胞培養培地を使用することで、安全性・規制対応・動物由来・ヒト由来成分の供給リスクを低減しています。
当社のレンチウイルスベクター（LVV）は、2009年に初めて患者の治療に使用されました。それ以来、CMC（化学・製造・品質管理）および規制対応の専門知識を蓄積し、これまでに数千リットルの細胞培養を処理し、300回以上のGMP製造を成功させてきました。これらの経験により、4 Lのデモバッチ結果から50 L・200 LのGMP製造バッチの結果を高精度で予測可能です。そのため、クライアントのプロジェクトはプロセス開発を省略し、直接GMP製造へ移行可能となり、開発期間の短縮とコスト削減を実現できます。当社のベクター製造プラットフォームは開発に関する労力を削減し、GMP準拠のベクターを効率的かつ迅速に提供します。
当社は、最初の臨床試験申請（IND/CTA）から販売承認（BLA/MAA）までの各段階でお客様をサポートします。LVVについては、米国食品医薬品局（FDA）およびカナダ保健省に登録されているBiologics Master Files（BMF）cross refference letterを提供します。また、BMF制度が存在しない地域では、臨床試験申請を迅速化するために、当社の薬事部がRegulatory Support File（RSF）を準備し提供が可能です。このようなRSFは、すでに複数の承認された遺伝子組み換え細胞療法の臨床試験において規制に対応した実績があります。
当社のCDMOサービスチームは、北米、ヨーロッパ、アジア太平洋をはじめ、各地域の規制対応に関する詳細情報を提供いたします。